Avaliação da eficácia do nusinersena (Spinraza®) no tratamento de atrofia muscular espinhal: uma revisão sistemática

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dc.contributor.advisor1Itria, Alexander
dc.contributor.advisor1Latteshttp://lattes.cnpq.br/7278290457268315pt_BR
dc.contributor.referee1Itria, Alexander
dc.contributor.referee2Reis, Angela Adamski da Silva
dc.contributor.referee3D’Alessandro, Walmirton Bezerra
dc.contributor.referee4Suzuki, Karina
dc.contributor.referee5Tobias, Gabriela Camargo
dc.creatorBorges, Stéfani Sousa
dc.creator.Latteshttp://lattes.cnpq.br/6753755414872565pt_BR
dc.date.accessioned2022-07-27T11:33:34Z
dc.date.available2022-07-27T11:33:34Z
dc.date.issued2019-11-01
dc.description.abstractSpinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive neurodegenerative disease characterized by mutations or deletions of the survival motor neuron 1 (SMN1) gene, which leads to degeneration of motor neurons of the spinal cord. Nusinersen, commercially known as Spinraza®, has been approved and incorporated into the Brazilian health system as the first pharmacological treatment for SMA, however, a number of ethical issues have been raised, indicating the need for further studies to confirm the drug’s efficacy. In view of this, the objectives of this study were to assess the efficacy of nusinersen (Spinraza®) in SMA’s treatment through a systematic review of randomized controlled trials (RCTs) and cohort studies, and to evaluate the methodological quality of the included studies. The identification and selection of the studies were conducted by two reviewers, blinded and independent in following databases: Cochrane Library, Embase, Lilacs (via Virtual Health Library) and Medline (via Pubmed). An additional search in references of the included articles and in the international database Clinical Trials was conducted to capture as many publications as possible. As inclusion criteria, were selected the full published full articles of human studies whose objective(s) was to evaluate the efficacy of nusinersena in SMA’s treatment. For quality assessment and bias identification, included RCTs were assessed according to the CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials) Recommendation and cohort studies in accordance with STROBE (Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology) Recommendation. The search in the databases returned 427 publications, of which 112 were removed by duplication and 309 excluded because they did not meet any of the inclusion criteria, totalizing six publications included in this review, of which two RCTs and four cohort studies. The total population of the analyzed articles yielded 461 both sexes individuals and diagnosed SMA Types I, II or III. The most used motor function improvement rating scales among the studies were HINE-2 and CHOP INTEND. The efficacy of nusinersen (Spinraza®) was compared between studies taking into account the research design, population included, and outcomes identified based on the progress of motor scale scores. The validity of the outcomes was discussed according to the quality of each publication and the risks of biases identified under the CONSORT and STROBE Recommendations. Financial support from the drug-producing industry was identified as the main bias in some of the studies. Scientific evidence has shown a significant improvement in motor function in patients treated with nusinersena, although the combination of the outcomes discussed in this review are not considered sufficient to confirm an increase in patient survival. It was identified that an improvement in the patterns of conduct and reporting of studies included in the review are important attitudes to be adopted.eng
dc.description.provenanceSubmitted by Marlene Santos (marlene.bc.ufg@gmail.com) on 2022-07-22T17:08:40Z No. of bitstreams: 2 Dissertação - Stéfani Sousa Borges - 2019.pdf: 3718422 bytes, checksum: 746c7f2df6056e9f3aaec7e5358d6c20 (MD5) license_rdf: 805 bytes, checksum: 4460e5956bc1d1639be9ae6146a50347 (MD5)en
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dc.description.resumoA atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença autossômica neurodegenerativa recessiva caracterizada por mutações ou deleções do gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), o que leva à atrofia muscular grave e progressiva resultante da degeneração de neurônios motores da medula espinhal. O nusinersena, comercialmente conhecido como Spinraza®, foi aprovado e incorporado ao Sistema Único de Saúde como primeiro tratamento farmacológico para AME, no entanto, uma série de questões éticas têm sido levantadas, indicando a necessidade de mais estudos para confirmar a eficácia do medicamento. Nesse sentido, os objetivos desse estudo foram avaliar a eficácia do nusinersena (Spinraza®) no tratamento da AME por meio de uma revisão sistemática de ensaios clínicos randomizados (ECR) e estudos de coorte e avaliar a qualidade metodológica dos estudos incluídos. A identificação e seleção dos estudos foram conduzidas por dois revisores, de forma cegada e independente, nas seguintes bases de dados: Cochrane Library, Embase, Lilacs (via Biblioteca Virtual em Saúde) e Medline (via Pubmed). Uma busca adicional nas referências dos artigos incluídos e na base de dados internacional de registros Clinical Trials foi realizada para capturar o máximo de publicações possíveis. Como critérios de inclusão, foram selecionadas as publicações disponíveis na íntegra, de estudos em seres humanos cujo(s) objetivo(s) foi avaliar a eficácia do nusinersena no tratamento da AME. Para avaliação da qualidade e identificação de vieses, os ECR incluídos foram avaliados de acordo com a Recomendação CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials) e os estudos de coorte de acordo com a Recomendação STROBE (Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology). A busca nas bases de dados retornou 427 publicações, das quais 112 foram removidas por duplicação e 309 excluídas por não preencherem algum dos critérios de inclusão, totalizando seis publicações incluídas nessa revisão, sendo dois ECR e quatro estudos de coorte. A população total dos artigos analisados somou 461 indivíduos de ambos os sexos e diagnosticados com AME Tipos I, II ou III. As escalas de avaliação da melhora da função motora mais utilizadas entre os estudos foram a HINE-2 e o teste CHOP INTEND. A eficácia do nusinersena (Spinraza®) foi comparada entre os estudos levando em consideração o desenho da pesquisa, a população incluída e os desfechos identificados com base no progresso dos escores das escalas de avaliação motora. A validade dos desfechos foi discutida de acordo com a qualidade de cada publicação e os riscos de vieses identificados segundo as Recomendações CONSORT e STROBE. O apoio financeiro pela indústria produtora do medicamento foi identificado como o principal viés entre os estudos. As evidências científicas analisadas demonstraram importante melhora na função motora em pacientes tratados com nusinersena, embora a combinação dos desfechos discutidos nessa revisão não seja considerada suficiente para confirmar aumento de sobrevida. Identificou-se que uma melhora dos padrões de conduta e relato dos estudos incluídos na revisão são importantes atitudes a serem adotadas.pt_BR
dc.description.sponsorshipOutropt_BR
dc.identifier.citationBORGES, S. S. Avaliação da eficácia do nusinersena (Spinraza®) no tratamento de atrofia muscular espinhal: uma revisão sistemática. 2019. 113 f. Dissertação (Mestrado em Assistência e Avaliação em Saúde) - Universidade Federal de Goiás, Goiânia, 2019.pt_BR
dc.identifier.urihttp://repositorio.bc.ufg.br/tede/handle/tede/12210
dc.languageporpt_BR
dc.publisherUniversidade Federal de Goiáspt_BR
dc.publisher.countryBrasilpt_BR
dc.publisher.departmentFaculdade de Farmácia - FF (RG)pt_BR
dc.publisher.initialsUFGpt_BR
dc.publisher.programPrograma de Pós-graduação em Assistência e Avaliação em Saúde (FF)pt_BR
dc.rightsAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International*
dc.rights.urihttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/*
dc.subjectSpinrazapor
dc.subjectEficácia clínicapor
dc.subjectAtrofia muscular espinhalpor
dc.subjectEfectiveness assessmenteng
dc.subjectSpinal muscular atrophyeng
dc.subject.cnpqCIENCIAS DA SAUDE::FARMACIA::ANALISE E CONTROLE E MEDICAMENTOSpt_BR
dc.titleAvaliação da eficácia do nusinersena (Spinraza®) no tratamento de atrofia muscular espinhal: uma revisão sistemáticapt_BR
dc.title.alternativeNusinersen (Spinraza®) effectiveness assessment in spinal muscular atrophy treatment: a systematic revieweng
dc.typeDissertaçãopt_BR

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